Bioblast Pharma (Telavive, Israel) anuncia resultados pré-clínicos promissores sobre uma nova terapia para a ataxia de Friedreich
A empresa de biotecnologia
Bioblast Pharma Ltd. (Telavive, Israel) anunciou recentemente num comunicado de
imprensa que o seu medicamento com uma proteína mitocondrial de substituição
(BB-FA), candidato à terapia para a ataxia de Friedreich, produziu resultados
positivos em estudos pré-clínicos com provas de conceito in vitro e in vivo. Os
resultados foram apresentados durante a Conferência Internacional de Investigação
na Ataxia, recentemente realizada em Windsor, Reino Unido.
A ataxia de Friedreich é uma
doença neurodegenerativa rara, hereditária, caracterizada por uma deterioração
progressiva do sistema nervoso, com a degeneração da medula espinhal e nervos
periféricos, levando à fraqueza muscular, perda sensorial, falta de coordenação
nos movimentos voluntários musculares, défice no equilíbrio e doença cardíaca
progressiva, muitas vezes uma causa comum de morte em pacientes com ataxia de
Friedreich. A ataxia de Friedreich geralmente tem início na infância ou
adolescência e leva à dependência de uma cadeira de rodas e a uma expectativa
de vida reduzida.
A ataxia de Friedreich é
causada por uma mutação num gene chamado frataxina (FXN) O que leva a uma
redução no ARN mensageiro (mARN) e subsequente redução na expressão da proteína
frataxina, causando disfunção mitocondrial, perturbação da homeostase do ferro
e, finalmente, morte celular.
O BB-FA é parte da
substituição da proteína mitocondrial da plataforma Bioblast que se baseia em
proteínas de fusão biológicas. Este sistema foi desenvolvido para doenças de
deficiência de proteínas mitocondriais e o seu objetivo é substituir as
proteínas ausentes ou mutantes na mitocôndria, a fim de restaurar o
funcionamento adequado. Estima-se que existem mais de uma centena de doenças
genéticas causadas por uma proteína ausente ou mutante que é crucial para a
função mitocondrial normal. No caso de a ataxia de Friedreich, o BB-FA codifica
uma proteína frataxina totalmente funcional.
O BB-FA penetrou eficazmente
a mitocôndria e restaurou a função mitocondrial a níveis quase normais em
várias linhas de células do paciente. Quando testado em dois modelos de
roedores diferentes de ataxia de Friedreich, o BB-FA restaurou as atividades dos
tecidos do cérebro e do coração para uma função quase normal. O BB-FA também
induziu a um aumento de peso nos ratos, impediu o desenvolvimento de doenças
cardíacas e aumentou a sobrevivência.
"Estamos entusiasmados
com este avanço na prova-de-conceito da nossa plataforma de substituição da
proteína mitocondrial. Esta é uma forte evidência do imenso potencial da nossa
plataforma, que visa atender as necessidades de milhares de pacientes que
sofrem de doenças debilitantes e fatais. Nós estamos ansiosos para avançar com
o BB-FA para testes clínicos, no seguimento da conclusão do programa de
pré-clínico no final de 2016", concluiu o presidente e CEO Bioblast, Colin
Foster.
Comentários
Enviar um comentário